A Biomarin atualizou as informações sobre o estudo de desenvolvimento clínico de crianças com acondroplasia

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A Biomarin atualizou a descrição do estudo atualmente em andamento em que nove centros distribuídos nos EUA, França, Reino Unido e Austrália estão incluindo crianças com acondroplasia para reunir informações sobre o seu desenvolvimento natural.

A partir do número original estimado de 48 crianças e adolescentes, agora o estudo prevê a inclusão de aproximadamente 200, alterando também a faixa etária (agora de 0 a 13,5 anos) de voluntários elegíveis.

Em resumo, este estudo tem como objetivo acompanhar as crianças para verificar o seu ritmo de crescimento natural e estabelecer padrões, que podem ser utilizados para comparar com os efeitos sobre o crescimento esperado após a exposição ao BMN-111. De acordo com a Biomarin (aqui), a participação neste estudo é obrigatória para entrar no estudo de fase 2, o primeiro com o BMN-111 em indivíduos afetados. Você pode ver mais detalhes sobre o estudo de desenvolvimento clínico aqui: NCT01603095.

Comentários

Embora a Biomarin ainda diga em seu site que o estudo de fase 2 é (era) previsto para começar no final de 2012 ou no primeiro trimestre de 2013, o mais provável é que ele esteja atrasado. Patrocinadores de estudos devem publicar uma descrição do mesmo no clinicaltrials.gov quando pretendem iniciar um estudo nos EUA e, na lista atual (hoje) dos estudos relacionados com a acondroplasia (aqui), ainda não está incluída uma descrição para o estudo de fase 2.

Atrasos no cronograma são comuns no desenvolvimento de medicamentos e, por vezes, podem estar relacionados com a necessidade de se cumprir com os requerimentos de órgãos reguladores como a FDA. É possível que as alterações feitas na concepção do NCT01603095 estejam ligadas a essa discussão com a FDA, que podem ser, por sua vez, associadas a outras alterações no desenho do estudo da fase 2. Discussões com as agências reguladoras antes de um estudo iniciar são tranquilizadoras, pois nos mostram que o estudo está sendo devidamente examinado por um órgão independente.