Atraso en el desarrollo
La empresa Biomarin presentó hoy (25 de julio de
2013) una teleconferencia para anunciar los resultados
financieros del segundo trimestre de 2013 (enlace para la presentación en inglés). Estas conferencias son
importantes porque permiten que los inversores y otros interesados puedan
recibir informaciones actualizadas sobre la empresa y suelen ser una exigencia
de las autoridades hacia las empresas que poseen acciones en la bolsa de
valores. Los presentadores dieron algunas informaciones sobre el desarrollo del
BMN-111.
Como los visitantes del blog ya deben saber, el
estudio de la fase 2 estaba programado para comenzar durante este
trimestre, después de que la Biomarin anunciase los resultados positivos
obtenidos en el estudio de
la fase 1 (enlace en inglés).
Sin embargo hoy, durante la teleconferencia, la
Biomarin dijo que el estudio de la fase 2 fue puesto en partial clinical
hold (interrupción parcial) por la Food and Drug Administration
(FDA). Los presentadores informaron que, al parecer, la agencia desea más datos
relacionados con la farmacocinética (estudio de lo que la droga hace en el cuerpo) y
la dosis adecuada para niños con acondroplasia, a pesar de haber aprobado el
progreso del desarrollo y desenvolvimiento del BMN-111 después del estudio de
fase 1. La empresa Biomarin informó también que habrá una nueva reunión con la
FDA para entender el tema y que la empresa continúa confiando en poder iniciar
el estudio de la fase durante el último trimestre de 2013 o en el primer
trimestre de 2014.
Seguridad en primer lugar
La FDA y otras grandes agencias reguladoras vienen
aumentando los requisitos para los estudios donde se ven involucrados a niños.
Por ejemplo, en el pasado, las dosis pediátricas para una nueva droga aprobada
para adultos eran apenas extrapoladas a partir de aquéllas de los adultos.
Actualmente, si una droga experimental pudiera ser usada en niños, primero se
deberán realizar tests en una población pediátrica, antes de ser aprobada para
este tipo de población.
Con relación al BMN-111, ésta es solamente una suposición personal sobre
las razones que tuviera la FDA para colocarlo on partial hold, ya
que no cuento con ninguna información adicional aparte de aquéllas
proporcionadas hoy durante la conferencia. Existe la posibilidad de que la FDA
pudiese estar solicitando para que un primer grupo que ingresase en la fase 2,
realice tests adicionales, los cuales serían incluidos en el protocolo del
proyecto, para definir mejor la farmacocinética en esta población,
presumiéndose que los tests ya no estuviesen planificados. Tendremos que
esperar para ver.
Si usted está interesado en escuchar las partes relevantes de la presentación sobre el BMN-111, basta presionar en el enlace fornecido arriba y escuchar los siguientes segmentos (en inglés): 19:30, 22:30, 25:20; 30:00; 37.35 e 54:55.
También se puede leer la descripción del estado actual del BMN-111 en el comunicado dado a la prensa (press release, en inglés) publicado por la Biomarin.
Para conocer más sobre el CNP y el BMN-111, vea otros artículos
relacionados del blog:
- CNP, la primera terapia farmacológica en potencial para la acondroplasia
- La información de BioMarin actualizada sobre el desarrollo del BMN-111
- BioMarin anuncia resultados del estudio de fase 1 con BMN-111
- Tratando la acondroplasia: Los tests con el BMN-111 en ratas
- Tratando la acondroplasia: conceptos y prejuicios relacionados con las potenciales terapias en desarrollo
- Biomarin: actualización de la información sobre el estudio del desarrollo clínico de niños con acondroplasia
- Nuevas evidencias del mecanismo de acción del CNP en la via del FGFR3
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