Decidi começar o blog em janeiro de 2012, depois de mais de três anos estudando a base molecular da acondroplasia e suas potenciais terapias publicadas na época. Depois de encontrar-me com diversos investigadores do receptor do fator de crescimento de fibroblastos 3 (FGFR3) e da acondroplasia ao redor do mundo e também com representantes de grupos de pacientes, aprendi que havia poucas informações integradas sobre o andamento da pesquisa na área, e então pensei que o blog poderia ajudar um pouco nesse sentido. Entenda, excelentes revisões sobre a acondroplasia têm sido publicadas nos últimos anos, em que se discute o progresso na compreensão dos seus mecanismos. No entanto, essas revisões limitam-se a abordar o que está completamente consolidado, com pouco espaço para o que é considerado excessivamente novo. O blog tenta trazer a notícia mais rápido.
Há quatro anos, além dos primeiros estudos publicados pelo grupo israelense do Dr. Yayon por volta de 2003, dos estudos realizados pelo grupo japonês liderado pelo Dr. Nakao com o peptídeo natriurético tipo C (CNP), e os artigos que exploram o uso do hormônio da paratireóide (PTH) na acondroplasia, não havia muito mais a procurar no campo.
No entanto, nos últimos três anos um grande número de novas estratégias surgiu. Aprendemos sobre pelo menos dois novos anticorpos diferentes dirigidos contra o FGFR3. Fomos apresentados a duas potenciais terapias à base de peptídeos, a novas moléculas destinadas a bloquear o FGFR3, como a NF449 e a A- 31, ou enzimas da via de sinalização do FGFR3; a uma convincente estratégia de armadilha de ligantes desenvolvida por investigadores franceses (sFGFR3). E, finalmente, testemunhamos a chegada do primeiro tratamento farmacológico potencial mais concreto para a acondroplasia, a atingir a fase de desenvolvimento clínico, o análogo do CNP BMN-111.
Por que, apesar deste número expressivo de potenciais terapias tornando disponíveis e com a exceção do BMN-111, não as vemos progredindo para o que é chamado de desenvolvimento clínico ?
Porque em muitas situações, os resultados obtidos em culturas de células ou em pequenos modelos in vivo podem não ser reproduzidos de modo consistente em animais de maior porte, ou surge nova informação de segurança que impede que o composto progrida no seu desenvolvimento. Um bom exemplo dessa situação é dado pelo anticorpo PRO-001, explorado pelo Dr. Yayon há mais de 10 anos, que nunca chegou ao desenvolvimento clínico para acondroplasia.
Mas esta não é a única razão para falhas. A pesquisa na acondroplasia é relativamente pequena, comparada ao que é dedicado a outras condições raras, portanto, alguns desses compostos potenciais podem nunca receber atenção ou investimento suficiente para serem desenvolvidos.
Contudo, as coisas não terminam com o BMN-111 e continuamos assistindo a chegada de mais estratégias potenciais. Sempre tenho em mente o objetivo deste blog, que é de compartilhar informações sobre elas e espero que esta iniciativa ajude as pessoas interessadas a adquirir conhecimento e tornarem-se conscientes de que existem soluções no horizonte. Com conhecimento e consciência vem a visão e a vontade para a ação.
Ação pode ser a nossa capacidade de influenciar os principais interessados, aqueles que podem acionar diretamente o investimento em pesquisa.
Ação pode vir na forma de contribuições para instituições como a Growing Stronger nos EUA, ou a Fundación Alpe na Espanha, ou outras grandes organizações sem fins lucrativos em todo o mundo.
Ação também pode ser representada por nossa participação em iniciativas globais promovidas por estas organizações, como o Dia das Doenças Raras de 2014.
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Agradecimento
Sou grato pelo apoio constante dado por Maria Cristina Terceros que tem sido responsável pela tradução da maioria dos textos deste blog para o espanhol.
Estatística
Durante estes dois anos, o blog recebeu mais de 38.000 visitas reais de pessoas localizadas em pelo menos 115 países.
Referências
Você pode facilmente encontrar informações detalhadas sobre todos os compostos citados aqui e também sobre desenvolvimento clínico visitando a página do seu idioma preferido, pelo botão no topo desta página. Lá você vai encontrar links para todos os artigos publicados neste blog.
A página de referência lista artigos científicos com acesso livre, muitos sobre os compostos citados aqui.
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