Traducción: Maria Cristina Terceros
El blog Achondroplasia-Acondroplasia está completando su segundo año en internet
Decidí comenzar el blog en enero de 2012, después de más de tres años que pasé estudiando la base molecular de la acondroplasia y sus potenciales terapias publicadas en ese tiempo. Después de encontrarme con diferentes investigadores del receptor del factor de crecimiento de los fibroblastos del tipo 3 (FGFR3) y de la acondroplasia en diferentes partes alrededor del mundo, y también con representantes de grupos de pacientes, aprendí que había pocas informaciones integradas sobre los progresos de la investigación en el área, y fue entonces que pensé que el blog podría ayudar un poco en este sentido. Entendamos, excelentes revisiones sobre la acondroplasia han sido publicadas los últimos años en las que se discute sobre el progreso en la comprensión de sus mecanismos. Sin embargo, estas revisiones se limitan a abordar algo que ya está completamente consolidado, con poco espacio para lo que es considerado excesivamente nuevo. Lo que intenta hacer el blog es: traer la noticia más rápido.
Cuatro años atrás, aparte de los primeros estudios publicados por el grupo israelí del Dr. Yayon alrededor de 2003, de los estudios realizados por el grupo japonés liderado por el Dr. Nakao con el péptido natriurético tipo C (CNP), y los artículos que estudian el uso de la hormona de la paratiroides (PTH) en la acondroplasia, no había mucho más para buscar en esta área.
Sin embargo, en los últimos tres años ha surgido un gran número de nuevas estrategias. Aprendimos a conocer por lo menos dos nuevos anticuerpos diferentes dirigidos contra el FGFR3. Se nos presentaron dos potenciales terapias a base de péptidos; nuevas moléculas destinadas a bloquear al FGFR3, como ser la NF449 y la A- 31, o las enzimas de la vía de la señalización del FGFR3; una convincente estrategia de trampa de ligantes desarrollada por investigadores franceses (sFGFR3). Y, finalmente, fuimos testigos de la llegada del primer tratamiento farmacológico en potencial más concreto para la acondroplasia a llegar a la fase de desarrollo clínico, el análogo del CNP BMN-111.
¿Por qué, a pesar de este número expresivo de potenciales terapias que se hacen disponibles, y con excepción del BMN-111, no las vemos progresando hacia lo que es llamado el desarrollo clínico?
Porque en muchas situaciones, los resultados obtenidos en cultivos de células o en pequeños modelos in vivo pueden no ser reproducidos de manera consistente en animales de porte mayor, o porque surge nueva información de seguridad que impide que el compuesto avance en su desarrollo. Un buen ejemplo de esa situación es dado por el anticuerpo PRO-001, investigado por el Dr. Yayon hace más de 10 años, el cual que nunca llegó al desarrollo clínico para la acondroplasia.
Pero ésta no es la única razón para las fallas. La investigación en la acondroplasia es relativamente pequeña, comparada con lo que se dedica en otras condiciones raras, por lo tanto, algunos de esos compuestos potenciales pueden nunca recibir atención o inversión suficiente para que sean desarrollados.
Sin embargo, las cosas no terminan con el BMN-111 y continuamos viendo la llegada de más estrategias en potencial. Siempre tengo en mente el objetivo de este blog, que es el de compartir informaciones sobre ellas y espero que esta iniciativa ayude a las personas interesadas a adquirir conocimiento y a ser conscientes de que existen soluciones en el horizonte. Con conocimiento y conciencia viene la visión y la voluntad, las ganas para la acción.
La acción puede ser nuestra capacidad de influir en los principales interesados, aquéllos que pueden desencadenar directamente la inversión en las investigaciones.
La acción puede venir en forma de contribuciones para instituciones como Growing Stronger en los EUA, o la Fundación Alpe en España, u otras grandes organizaciones sin fines de lucro en todo el mundo.
La acción también puede estar representada por nuestra participación en iniciativas globales promovidas por estas organizaciones, como ser el Día de las Enfermedades Raras de 2014.
Espero sinceramente que encuentren útil este blog. ¡Gracias por la visita!
Agradecimento
Agradezco el apoyo constante de María Cristina Terceros quien ha sido la responsable de la traducción de la mayoría de los textos de este blog al español.
Estadísticas
Durante estos dos años, el blog recibió más de 38.000 visitas reales de personas localizadas en por lo menos 115 países.
Referencias
Se puede encontrar fácilmente informaciones detalladas sobre todos los compuestos citados aquí y también sobre el desarrollo clínico visitando la página en el idioma favorito, a través del botón en la parte superior de esta página. Allí se encontrarán enlaces hacia todos los artículos publicados en este blog.
La página de Referencias hace una lista de los artículos científicos a los cuales se puede acceder libremente, con muchos de los compuestos mencionados aquí.
No comments:
Post a Comment