A Biomarin atualiza as informações sobre o estudo de fase 2 com o BMN-111 no clinicaltrials.gov

A Biomarin, a empresa de biotecnologia que está desenvolvendo o BMN-111 para a acondroplasia, acabou de atualizar, no registro americano de estudos clínicos clinicaltrials.gov, as informações sobre o estudo de fase 2 que está em curso com essa medicação experimental.

A mudança mais relevante na informação postada é a inclusão de uma extensão de 24 meses para o estudo de 6 meses com a medicação. Tendo em conta que o estudo foi projetado para verificar a sua segurança (desfecho primário), isto poderia ser interpretado como um sinal de que a droga não está causando problemas a curto prazo. Além disso, como o estudo foi projetado também para capturar eficácia (desfecho secundário), o que é chamado de "prova de conceito", pode-se entender a extensão do estudo como uma indicação positiva para este parâmetro, também.

Por que podemos interpretar assim? Porque uma droga experimental precisa provar sua segurança e eficácia em todas as fases do desenvolvimento clínico. O desenvolvedor só vai avançar a pesquisa com um novo medicamento se há evidência suficiente de que estes dois parâmetros fundamentais estão sendo alcançados em cada fase.

Em reuniões públicas (*), a Biomarin tem declarado que os resultados do estudo de fase 2 serão divulgados até o final do segundo trimestre de 2015. Por isso, teremos que esperar a liberação desses resultados completos antes de fazer suposições. Às vezes, sinais precoces de resultados positivos não são confirmados quando os dados completos  do estudo são analisados. Por exemplo, a droga é segura, mas a melhora observada na condição estudada não é significativa o suficiente para garantir a  continuidade do desenvolvimento da medicação.

A Biomarin também atualizou as informações sobre o estudo de história natural, mudando o status do estudo de "ativo, sem recrutar" (active, not recruiting; agosto de 2014) para "ativo, recrutando por convite" (active, recruiting by invitation), o que poderia significar que eles estão planejando aumentar o número de participantes no plano de desenvolvimento do BMN-111. Esta também parece ser uma informação positiva, mas o laboratório ainda não divulgou qualquer notícia clara sobre isso.

Aqui estão os links para os registros de estudo no clinicaltrials.gov:

• A Phase 2 Study of BMN 111 to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy in Children With Achondroplasia

• A Multicenter, Multinational Clinical Assessment Study for Pediatric Patients With Achondroplasia

* para seguir as reuniões públicas da Biomarin, visite o link próprio aqui (em inglês).