Traducción: Maria Cristina Terceros
Biomarin,
la empresa de biotecnología que está desarrollando el BMN-111 para la
acondroplasia, acaba de actualizar, en el registro estadounidense de estudios
clínicos clinicaltrials.gov, las informaciones sobre el estudio de fase 2 en
curso con esa medicación experimental.
El
cambio más relevante en la información proporcionada es la inclusión de una
extensión de 24 meses para el estudio de seis meses con la medicación. Tomando
en cuenta que el estudio fue proyectado para verificar su seguridad (desenlace
primario), esto podría ser interpretado como una señal de que la droga no está
causando problemas a corto plazo. Aparte de eso, como el estudio también fue proyectado
para capturar eficacia (desenlace secundario), lo que es denominado como “prueba
de concepto”, se puede entender la extensión del estudio como una indicación
positiva también para este parámetro.
¿Por qué es que podemos interpretar de esta manera? Porque
es necesario que una droga experimental pruebe su seguridad y eficacia en todas
las fases del desarrollo clínico. El desarrollador solamente
avanzará dentro de la investigación (pesquisa) con un nuevo medicamento si
existen pruebas suficientes de que estos dos parámetros fundamentales están
siendo alcanzados en cada fase.
En
reuniones públicas (*), Biomarin ha declarado que los resultados del estudio de
la fase 2 serán divulgados hasta finales del segundo trimestre de 2015. Por eso,
tendremos que esperar la liberación de esos resultados completos antes de hacer
suposiciones. A veces, señales tempranas de resultados positivos no son
confirmadas cuando los datos completos del estudio son analizados. Por ejemplo,
la droga es segura, pero la mejoría observada en la condición estudiada no es
lo suficientemente significativa como para garantizar la continuidad del
desarrollo de la medicación.
Biomarin también actualizó las informaciones sobre
el estudio de la historia natural, cambiando el status del estudio de "activo,
sin reclutar" (active, not recruiting; agosto de 2014) para "activo,
reclutando por invitación" (active, recruiting by invitation), lo que podría
significar que ellos están planificando aumentar el número de participantes en
los planes de desenvolvimiento del BMN-111. Ésta
también parece ser una información positiva, pero el laboratorio todavía no
divulgó cualquier noticia clara a este respecto.
Aquí
están los enlaces para los registros de estudios en el
clinicaltrials.gov:
*
para seguir las reuniones públicas de la Biomarin, visite el enlace próprio aqui (en inglés).
No comments:
Post a Comment