Vosoritide (BMN-111) induce un aumento del 50% en la velocidad de crecimiento en niños con acondroplasia

Introducción

BioMarin liberó a los resultados del estudio de Fase 2 de BMN-111 (ahora llamado vosoritide) en niños con acondroplasia.

En resumen, el fármaco no mostró problemas de seguridad relevantes en ninguna de las dosis ensayadas. Por otra parte, en términos de eficacia, así como el desarrollador ha resaltado recientemente en reuniones públicas financieras, la dosis más alta (15mcg/ kg/día) indujo un promedio de 50% de aumento en la tasa de crecimiento (Tabla 1).

Table 1: BMN 111 (vosoritide) Summary of Efficacy Results from Phase 2 Study in Children with Achondroplasia
Efficacy Analysis: Annualized 6-Months Growth Velocity
	Cohort 1	Cohort 2	Cohort 3
Growth Velocity	2.5 µg/kg/daily	7.5 µg/kg/daily	15 µg/kg/daily
	(n=8*)	(n=8)	(n=10)
Baseline
Mean (cm/Year)	3.8	2.9	4.0
Post-Treatment
Mean (cm/year)	3.4	4.2	6.1
Change from Baseline
Mean (cm/year)	-0.4	1.3	2.0
95% Confidence Interval (cm/year)	-1.8, 1.1	0.1, 2.5	0.6, 3.4
p-value**	0.56	0.04	0.01
Percent increase from Baseline
Based on means (%)	NM	45	50

* One subject withdrew from study prior to the 6-month visit, all summaries for Cohort 1 were based on 7 subjects.
** p-value, provided for descriptive purposes and based on the paired t-test comparing post-treatment GV and baseline GV, not adjusted for multiple comparisons. From Biomarin's press release, available here.
 
¿Qué significa este aumento del 50% en la tasa de crecimiento?
 Los datos históricos muestran que niños prepúberes normales crecen un promedio de 6 cm/año. Como podemos ver en la tabla arriba, la velocidad media de crecimiento en la acondroplasia antes de la terapia fue de 4 cm. Como hemos visto en el último artículo de blog, las expectativas eran que el fármaco podría conducir a un aumento en la tasa de crecimiento podría llevar a los niños tratados a una tasa cercana o similar a la tasa media de crecimiento normal. Ahora, esto fue confirmado.

Cuáles son los siguientes pasos?
 El BioMarin anunció que se reunirá con la FDA para comenzar lo estudio de registro principal (fase 3) a finales de este año. Mantienen el interés en iniciar una cuarta cohorte (fase 2) con una dosis más alta de vosoritide (30mcg/kg/día). También mencionan la voluntad de llevar a cabo un estudio en niños más pequeños.

Usted puede leer el comunicado de prensa aquí (en Inglés). También puede escuchar la conferencia de audio grabado, disponible aquí (en Inglés).