BioMarin anuncia el primer paciente de la cuarta cohorte del estudio de fase 2

Traducido al español Ma. Cristina Terceros

Durante la conferencia de resultados financieros del segundo trimestre, la empresa BioMarin anunció que el primer paciente de la cuarta cohorte del estudio de la etapa 2 fue incluido hoy, con la nueva dosis de 30mcg/kg/día.

Además, BioMarin anunció que pretende llevar a cabo el estudio principal (para registro) con la dosis de 15mcg/kg/día, la cual produjo un aumento del 50% en la velocidad de crecimiento. Una vez aprobada por las autoridades reguladoras, se planea iniciar el estudio de registro (Fase 3) en el primer semestre de 2016.

Este es el extracto del comunicado de prensa de hoy:

"Otro evento muy esperado en el segundo trimestre fue la conclusión y los resultados del estudio de Fase 2 con vosoritida para el tratamiento de la acondroplasia. Nos complace compartir que la vosoritida aumentó la velocidad media de crecimiento anual en un 50% en niños en la cohorte con la dosis más alta, de 15 mcg/kg/día. Creemos que la velocidad de crecimiento es un indicador importante para la mejora en muchas de las complicaciones graves asociadas con la enfermedad, tales como la compresión del foramen magnum, la apnea del sueño, las piernas arqueadas, la estenosis de la columna vertebral, las infecciones recurrentes del oído y la obesidad. En base a la eficacia y la seguridad observadas en las tres primeras cohortes o acompañamientos del estudio de Fase 2, estamos planeando estudios de registro con 15 mcg/kg/día y también comenzamos a incluir la cuarta cohorte con una dosis más alta, de 30 mcg/kg/día".

 Éste es el enlace para la nota de prensa completa.