Biomarin anuncia o primeiro paciente da quarta coorte do estudo de fase 2

Hoje, durante a conferência de resultados financeiros do segundo trimestre, a Biomarin anunciou que o primeiro paciente da quarta coorte do estudo de fase 2 foi incluído hoje, na nova dose de 30mcg/kg/dia.

Além disso, Biomarin anunciou que pretende realizar o estudo principal (para registro) na dose de 15mcg/kg/dia, a qual produziu um aumento de 50% na velocidade de crescimento. Uma vez aprovado pelas autoridades reguladoras, eles planejam iniciar o estudo de registro (fase 3) no primeiro semestre de 2016.

Este é o excerptum do comunicado de imprensa de hoje:

"Outro evento muito esperado no segundo trimestre foi a conclusão e os resultados do estudo de Fase 2 com vosoritide para o tratamento da acondroplasia. Tivemos o prazer de compartilhar que vosoritide aumentou a velocidade média de crescimento anual em 50% em crianças na coorte com a dose mais alta, de 15 microgramas por quilograma por dia. Acreditamos que a velocidade de crescimento é um indicador importante de melhoria em muitas das complicações graves associadas com a doença, como a compressão do forame magnum, a apnéia do sono, pernas arqueadas, estenose espinhal, infecções recorrentes de ouvido e obesidade. Com base na eficácia e segurança observadas nas primeiras três coortes do estudo de Fase 2, estamos planejando estudos de registro com 15 microgramas por quilograma diariamente e também começamos a inclusão quarta coorte com uma dose maior, de 30 microgramas por quilograma por dia." *

Este é o link para o comunicado de imprensa completo.

* Tradução do Google Translator, com revisão e adaptação do Autor.