Os desenvolvedores do vosoritide (BMN-111), a primeira terapia potencial para a acondroplasia, apresentarão mais resultados do estudo de fase 2 que está em andamento durante a próxima reunião da American Society of Human Genetics (ASHG) a ser realizada em Vancouver em outubro.
Este é um link para uma descrição do estudo de fase 2 em ClinicalTrials.gov:
A Phase 2 Study of BMN 111 to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy in Children With Achondroplasia (ACH).
Em resumo, de acordo com os investigadores, vosoritide tem demonstrado segurança e evidências de eficácia que permitem a continuação do seu desenvolvimento como terapia para a acondroplasia.
Abaixo, os principais resultados:
"Depois de 12 meses utilizando 15 mcg / kg / dia, os indivíduos da coorte 3 tiveram no aumento significativo da média de velocidade de crescimento de 1,9 ± 2,0 cm / ano (46%) em relação aos valores iniciais (p = 0,02) (tradução livre do Autor)."
Em palavras mais simples, o primeiro número, 1,9, é o aumento médio da velocidade de crescimento em relação à medida inicial (dia um) e o segundo número, 2,0 é o desvio padrão, mostrando o intervalo do ritmo da velocidade de crescimento entre os participantes do estudo. A ampla faixa (-2,0 a +2,0) pode ser explicada pelo pequeno número de participantes. Quanto menor for o número de participantes, mais ampla qualquer variação nas medidas pode ser.
O aumento de 46% na velocidade de crescimento relatado agora é mais baixo do que o valor (50%) informado em um reporte anterior sobre os primeiros seis meses de terapia da terceira coorte.
"Doze indivíduos que tiveram suas doses elevadas para 15 mcg/kg/dia durante ≥ 6 meses tiveram um aumento de 2,3 ± 1,9 cm / ano na média de velocidade de crescimento."
É interessante saber que os participantes que estavam nas coortes de doses mais baixas (3,75mcg/Kg/dia e 7,5mcg/Kg/dia) tiveram um aumento maior em sua velocidade de crescimento (65%) comparado com o obtido por aqueles que já estavam em uso dessa dose (15 mcg/kg/dia).
Para ler o resumo completo dos resultados que serão apresentados na próxima reunião da ASHG em Vancouver em outubro, siga este link (em inglês).
É importante ressaltar que, ao rever comunicados de imprensa anteriores da BioMarin sobre o BMN-111/vosoritide e a acondroplasia percebi que a maioria dos dados fornecidos no resumo acima já havia sido publicada em 20 de abril, aqui.
Uma vez que não foram realmente divulgados novos dados (pelo menos no resumo da apresentação), a atenção agora recai sobre os resultados da quarta coorte, em andamento, que está usando uma dose mais elevada de vosoritide (30mcg/Kg/dia) e como estão os planos para o estudo de fase 3.
Thanks for sharing, keep up the good work. =)
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