Tratando a acondroplasia: resultados da quarta coorte do estudo de fase 2 com vosoritide foram publicados

BioMarin, o desenvolvedor do vosoritide, publicou um comunicado de imprensa em 19 de outubro descrevendo resultados da quarta coorte do estudo de fase 2.

Em resumo, a dose do quarto coorte, 30mcg/kg/dia, embora segura, não foi superior à dose da terceira coorte (15mcg/kg/dia), de modo que o desenvolvedor decidiu utilizar 15mcg/kg/dia como a dose para o próximo estudo de fase 3.

Abaixo, reproduzo as tabelas que mostram os principais resultados divulgados hoje.

Tabela 1.
 

* Crianças com dose aumentada para 15mcg/kg/dia após pelo menos 6 meses a 2,5 e/ou 7,5 mcg/kg/dia; 4 dos 16 indivíduos originais das coortes 1 e 2 não iniciaram a dosagem de 15 mg/kg/dia, devido à decisão do sujeito de se retirar do estudo (2), recusa a entrar no estudo de extensão (1), e fechamento da placa de crescimento (1).
** Uma criança na coorte 4 foi descontinuada do tratamento devido à descoberta de uma anomalia congênita rara de condução identificada no estudo de rotina de monitoramento de ECG, que não foi associada a sintomas, e o paciente foi retirado do tratamento por precaução.

 
Tabela 2. 

* P-valor nominal, não corrigido para multiplicidade.
** A média de mudança de velocidade de crescimento anualizada a partir da linha de base aumenta para 2,0 cm/ano (50% de aumento), se um paciente que perdeu a maioria das doses entre 6 e 12 meses for excluídoa análise.
*** 8 crianças têm velocidade de crescimento anualizada presentes, tanto a linha de base quanto 6 meses.

O comunicado de imprensa completo está aqui.