Tratando a acondroplasia: atualização sobre potenciais terapias

O blog tem estado silencioso há alguns meses mas, à medida que vemos algumas novidades sobre as potenciais abordagens terapêuticas e o aparecimento de algumas novas, pensei que seria bom listar o que existe de ativo (e não tão ativo) na pesquisa sobre possíveis terapias para acondroplasia.

A tabela abaixo lista as principais estratégias terapêuticas divulgadas na literatura. Quase todas elas foram revistas ​​aqui no blog, com duas exceções: 

1. B-701, um anticorpo anti-FGFR3 atualmente em desenvolvimento por uma empresa de biotecnologia baseada nos EUA, sobre a qual não temos muita informação;  e
2. a estratégia de edição de genes (que merece uma revisão dedicada).

Se você está interessado em aprender mais sobre as outras, basta visitar a página de índice para descobrir os links para suas revisões.

Algumas das drogas listadas não foram testadas em um modelo de acondroplasia, mas mostraram atividade contra o receptor de fator de crescimento de fibroblastos 3 (FGFR3) no laboratório e também poderiam ser testadas na acondroplasia.

Tabela. Principais estratégias farmacológicas potenciais para o tratamento da acondroplasia.

Produto	Status	Desenvolvedor	Referência
Testado em modelos de acondroplasia
Vosoritide	Phase 3	Biomarin	Lorget F et al. (2012)
TA-46	Pre-clinical	Theracon	Garcia S et al. (2012)
Meclizina/meclozina	Pre-clinical	Academia	Matsushita M et al. (2017)
Estatinas	Pre-clinical	Academia	Yamashita A et al. (2014)
NVP-BGJ398	Pre-clinical	Academia/Novartis	Komla-Ebri D et al. (2016)
B-701 (anticorpo)	Pre-clinical	Bioclin	publicações não localizadas
CRISPR-CAS9 (edição de genes)	?	Academia	Wojtal D et al. (2016)
PTH	?	Academia	Xie Y et al. (2012)
P3 (peptídeo)	?	Academia	Jin M et al. (2012)
Testado contra o FGFR3 (mas não na acondroplasia)
Menaquinonas		Academia	Sogabe N et al. (2012); Cao K et al. (2009)

 PTH: hormônio da paratireóide