Original en Portugués publicado en Martes, 27 de septiembre de 2016
Traducción: Maria Cristina Terceros
Los desarrolladores del vosoritide
(BMN-111), la primera terapia potencial para la acondroplasia, presentarán más
resultados del estudio de fase 2 que está en marcha en la próxima reunión de la
American Society of Human Genetics (ASHG) que se llevará a cabo en Vancouver el
mes de octubre.
Éste es un link (enlace) para una
descripción del estudio de fase 2 en ClinicalTrials.gov:
A Phase 2 Study of BMN 111 to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy in Children With Achondroplasia (ACH).
A Phase 2 Study of BMN 111 to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy in Children With Achondroplasia (ACH).
Resumiendo, de acuerdo con los
investigadores, la vosoritida ha demostrado seguridad y evidencias de eficacia
que permiten la continuación de su desarrollo como terapia para la
acondroplasia.
A
continuación, los principales resultados:
“Después de 12 meses utilizando 15
mcg/kg/día, los individuos de la cohorte 3 tuvieron un aumento significativo de
la media de velocidad de crecimiento de 1,9 ± 2,0 cm/año (46%) en relación a
los valores iniciales (p = 0,02) (traducción libre del autor).”
En palabras más simples, el primer
número, 1,9 es el aumento promedio de la velocidad de crecimiento en relación a
la medida inicial (día uno) y el segundo número, 2,0 es el desvío padrón
(estándar) mostrando el intervalo del ritmo de la velocidad de crecimiento
entre los participantes del estudio. La amplia franja (-2,0 a +2,0) puede ser
explicada por el pequeño número de participantes. Cuanto más pequeño sea el
número de participantes, más amplia podrá ser cualquier variación en las
medidas.
El aumento de 46% en la velocidad de
crecimiento relatado ahora es más bajo que el valor (50%) informado en un
informe anterior sobre los primeros seis meses de terapia de la tercera cohorte.
“Doce individuos que tuvieron sus
dosis elevadas a 15 mcg/kg/día durante ≥ 6 meses tuvieron un aumento de 2,3 ±
1,9 cm/año en el promedio de velocidad de crecimiento.”
Es interesante saber que los participantes que estaban en las cohortes de dosis más bajas (3,75mcg/Kg/día e 7,5mcg/Kg/día) tuvieron un mayor aumento en su velocidad de crecimiento (65%) comparado con el obtenido por aquéllos que ya estaban en uso de esa dosis (15 mcg/kg/día).
Es interesante saber que los participantes que estaban en las cohortes de dosis más bajas (3,75mcg/Kg/día e 7,5mcg/Kg/día) tuvieron un mayor aumento en su velocidad de crecimiento (65%) comparado con el obtenido por aquéllos que ya estaban en uso de esa dosis (15 mcg/kg/día).
Para leer el resumen completo de los
resultados que serán presentados en la próxima reunión de la ASHG en Vancouver
en octubre, siga este link – enlace (en inglés).
Es importante resaltar que, al revisar anteriores comunicados de prensa de la BioMarin sobre la BMN-111/vosoritida y la acondroplasia noté que la mayoría de los datos proporcionados en el resumen anterior, ya habían sido publicados el 20 de abril, aquí.
Es importante resaltar que, al revisar anteriores comunicados de prensa de la BioMarin sobre la BMN-111/vosoritida y la acondroplasia noté que la mayoría de los datos proporcionados en el resumen anterior, ya habían sido publicados el 20 de abril, aquí.
Una vez que no fueron realmente
divulgados nuevos datos (por lo menos en el resumen de la presentación), la
atención ahora recae sobre los resultados de la cuarta cohorte, en proceso, que
está usando una dosis más elevada de vosoritida (30mcg/Kg/día) y cómo están los
planes para el estudio de la fase 3.
No comments:
Post a Comment