Vosoritide
Durante seu recente dia de Pesquisa e Desenvolvimento (R&D Day), a Biomarin divulgou resultados de 42 meses do estudo de longo prazo com vosoritide em crianças que participaram do estudo da fase 2. A velocidade média de crescimento em crianças usando a dose de 15mcg / kg se manteve ao longo do tempo e, durante o período, o crescimento adicional médio comparado com a linha de base foi de 5,7cm (Figura 1). O vosoritide continua mostrando um bom perfil de segurança, sem nenhum evento adverso relevante até o momento (confira os resultados aqui).
Figura 1. Vosoritide: aumento sustentado da velocidade de crescimento após 42 meses com a dose de 15mcg/kg.
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Fonte: apresentação R&D Day da Biomarin, disponível aqui.
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O estudo de fase 3 com o vosoritide já está totalmente inscrito e o plano é apresentar os resultados no quarto trimestre de 2019. O estudo de fase 2 com crianças mais jovens e bebês está em andamento (Figura 2). Este estudo está explorando a segurança e eficácia em uma população mais jovem e, se for bem sucedido, fornecerá evidências para que se possa iniciar a terapia mais cedo. Prevê-se que, com intervenção precoce, os benefícios da terapia possam ser maiores do que os observados em crianças mais velhas.
Figura 2. Estudo de fase 2 com vosoritide em crianças menores de 6 anos.
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| Fonte: apresentação R&D Day da Biomarin, disponível aqui. |
Se o estudo de fase 3 for bem sucedido, o vosoritide poderá estar disponível em 2020, depois de aprovado pela FDA e por outras das principais agências regulatórias. Inicialmente, seguindo os regulamentos atuais, seria aprovado apenas para crianças acima de 6 anos de idade. A aprovação para crianças menores só será concedida depois que o estudo da fase 2 com bebês estiver disponível, desde que sejam positivos também.
TransCon CNP
Em 28 de novembro, a Ascendis Pharma anunciou os resultados do estudo da fase 1 com sua própria versão do CNP (peptídeo natriurético tipo C). A Ascendis divulgou um resumo dos resultados do estudo de fase 1 em adultos saudáveis, mostrando que o TransCon CNP foi bem tolerado e teve o mesmo perfil de segurança comparado ao placebo com todas as doses testadas. Isso significa que não houve eventos adversos que seriam esperados como consequência da atividade natural do CNP, nem de efeitos inesperados. O estudo também confirmou a meia-vida longa do TransCon CNP observada em testes em animais, o que permitirá uma dose semanal para tratar a acondroplasia.
O TransCon CNP é, na verdade, um sistema de transporte, no qual o CNP não modificado é ligado a uma molécula carreadora que permite que esse peptídeo contorne o sistema de neutralização enzimática do corpo que normalmente elimina peptídeos circulando no sangue. Você pode visitar o site do desenvolvedor aqui, onde pode encontrar mais informações sobre o sistema de transporte da Ascendis.
Esses resultados são uma boa notícia para a comunidade. O TransCon CNP, se comprovado ser seguro e eficiente nos próximos passos de seu desenvolvimento, pode se tornar uma boa alternativa ao vosoritide, com a vantagem da dosagem semanal. Para aumentar a confiança sobre seu produto, seria bom que o desenvolvedor publicasse os resultados completos de seus estudos com animais, além das informações limitadas divulgadas anteriormente em apresentações de congressos médicos.
O desafio regulatório
Uma questão importante para os desenvolvedores de drogas é como convencer os reguladores de que qualquer medicamento desenvolvido para a acondroplasia deve ser testado o mais cedo possível no grupo de crianças afetadas que provavelmente se beneficiarão mais delas. Ao se manter na trajetória padrão de desenvolvimento de medicamentos elaborada para doenças comuns, os reguladores podem na verdade retardar o desenvolvimento de drogas e impedir o sucesso de terapias potenciais para doenças genéticas raras, como as displasias ósseas. Como a acondroplasia começa antes do nascimento, estabelecer objetivos complexos para estudos em crianças mais velhas pode dificultar o reconhecimento de todos os benefícios potenciais que essas terapias potenciais poderiam trazer se fossem testadas em uma população mais apropriada. E poderia levar a fracassos no desenvolvimento dessas drogas. Existem alguns exemplos significativos de fracassos de terapias promissoras no passado recente, como já mencionamos em artigos anteriores deste blog.
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