Therachon e Ascendis estão recrutando participantes para seus estudos de história natural

Novidade

Tanto a Therachon quanto a Ascendis Pharma publicaram novas informações sobre seus estudos no site ClinicalTrials.gov.

A Ascendis Pharma já iniciou seu estudo de história natural nos EUA, Canadá, Reino Unido, Alemanha e Austrália. Confira aqui. Por enquanto, há apenas um centro recrutando, mas a situação pode mudar rapidamente e esses registros não são atualizados em tempo real.

Infelizmente, o registro do estudo não divulga informações de contato dos centros de pesquisa. Embora não seja difícil adivinhar quem são os investigadores e seus centros, as pessoas interessadas podem entrar em contato diretamente com a Ascendis para obter mais informações.

A Therachon também está recrutando participantes para seu estudo de história natural. Seu registro é mais completo, divulgando os hospitais onde os centros estão localizados. Você pode verificar a lista aqui.

O que é um estudo de história natural?

O estudo de história natural é um estudo observacional para rastrear os padrões de crescimento dos participantes. O objetivo é comparar esses padrões com o crescimento observado após o início da terapia. Como ainda existem informações escassas sobre os padrões de crescimento na acondroplasia em crianças, esses estudos de história natural provavelmente seriam uma tentativa de preencher essa lacuna de informação e tentar detectar mudanças nos padrões de crescimento após a intervenção farmacológica.
 
Os desenvolvedores do vosoritide também conduziram um estudo de história natural antes do início do estudo da fase 2. No entanto, é interessante notar que, independentemente das diferenças observadas nos padrões de crescimento no seu estudo de fase 2 (ver página 1301, resumo # 2347W), eles ainda foram requisitados a usar um estudo duplo-cego padrão, controlado por placebo no estudo de fase 3 que está em andamento. Em outras palavras, as diferenças no crescimento observadas após a intervenção do medicamento, quando comparadas com antes da terapia seriam aceitas como prova de conceito (a droga funciona), mas não como um parâmetro de eficácia válido para levar à aprovação da medicação. Nesse sentido, apenas um estudo controlado por placebo confirmaria que o medicamento estaria realmente funcionando.
 
Como já expressei no passado, penso que essa abordagem é aquém da ideal em condições como a acondroplasia, onde qualquer terapia farmacológica só pode ser bem sucedida por um tempo limitado.

Afinal, crescimento tem data de vencimento.

Therachon and Ascendis recruiting participants for their natural history studies

News

Both Therachon and Ascendis Pharma have posted new information about their studies in the ClinicalTrials.gov website.

Ascendis Pharma has already started their natural history study in US, Canada, UK, Germany and Australia. Check it here. For now there is only one site recruiting, but things change quickly and these reports are not updated in real time.

Unfortunately, their registry does not disclose site contact information. Although it may not be hard to guess who are the investigators and their site locations, interested people could contact Ascendis directly for more information.

Therachon is recruiting participants for their natural history study as well. Their registry is more complete, disclosing the hospitals where the sites are located. You can check the list here.

What is a natural history study?

The natural history trial is an observational study to track the growth patterns of participants. The objective is to compare these patterns with the growth observed after starting a therapy. As there is still scarce information about growth patterns in achondroplasia in children, these natural history studies would be probably an attempt to fill the information gap and to try to spot changes in growth patterns after drug intervention. 

The developers of vosoritide (Biomarin) also conducted a natural history study before the start of the phase 2 study. However, it is interesting to note that, regardless of the differences seen in growth patterns in their phase 2 trial (see page 1301, abstract #2347W), they were still required to use a standard double-blind, placebo-controlled study in their ongoing phase 3 study. In other words, differences in growth seen after drug intervention when compared with before therapy would be accepted as proof-of-concept but not as a valid efficacy endpoint. In this regard, only a placebo-controlled study would confirm that the drug was working.

As I've already expressed in the past, I think this approach is less than ideal in conditions such as achondroplasia, where interventions can only be successful for a limited time. 

After all, growth has an expiry date.