Therachon e Ascendis estão recrutando participantes para seus estudos de história natural

Novidade

Tanto a Therachon quanto a Ascendis Pharma publicaram novas informações sobre seus estudos no site ClinicalTrials.gov.

A Ascendis Pharma já iniciou seu estudo de história natural nos EUA, Canadá, Reino Unido, Alemanha e Austrália. Confira aqui. Por enquanto, há apenas um centro recrutando, mas a situação pode mudar rapidamente e esses registros não são atualizados em tempo real.

Infelizmente, o registro do estudo não divulga informações de contato dos centros de pesquisa. Embora não seja difícil adivinhar quem são os investigadores e seus centros, as pessoas interessadas podem entrar em contato diretamente com a Ascendis para obter mais informações.

A Therachon também está recrutando participantes para seu estudo de história natural. Seu registro é mais completo, divulgando os hospitais onde os centros estão localizados. Você pode verificar a lista aqui.

O que é um estudo de história natural?

O estudo de história natural é um estudo observacional para rastrear os padrões de crescimento dos participantes. O objetivo é comparar esses padrões com o crescimento observado após o início da terapia. Como ainda existem informações escassas sobre os padrões de crescimento na acondroplasia em crianças, esses estudos de história natural provavelmente seriam uma tentativa de preencher essa lacuna de informação e tentar detectar mudanças nos padrões de crescimento após a intervenção farmacológica.
 
Os desenvolvedores do vosoritide também conduziram um estudo de história natural antes do início do estudo da fase 2. No entanto, é interessante notar que, independentemente das diferenças observadas nos padrões de crescimento no seu estudo de fase 2 (ver página 1301, resumo # 2347W), eles ainda foram requisitados a usar um estudo duplo-cego padrão, controlado por placebo no estudo de fase 3 que está em andamento. Em outras palavras, as diferenças no crescimento observadas após a intervenção do medicamento, quando comparadas com antes da terapia seriam aceitas como prova de conceito (a droga funciona), mas não como um parâmetro de eficácia válido para levar à aprovação da medicação. Nesse sentido, apenas um estudo controlado por placebo confirmaria que o medicamento estaria realmente funcionando.
 
Como já expressei no passado, penso que essa abordagem é aquém da ideal em condições como a acondroplasia, onde qualquer terapia farmacológica só pode ser bem sucedida por um tempo limitado.

Afinal, crescimento tem data de vencimento.